ricerche e sperimentazioni

BIOHAVEN PHARMACEUTICALS

Biohaven è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica con comprovata leadership nel settore e in contesti accademici.

Il team di professionisti medici sta valutando un farmaco sperimentale progettato per sopprimere un enzima chiamato mieloperossidasi (MPO), che si ritiene possa causare infiammazione e danni ai neuroni nel cervello dei pazienti con atrofia multisistemica. Lo scopo principale dello studio è vedere se aiuta a rallentare la progressione della malattia. 

Le compresse dei farmaci sperimentali (Verdiperstat)vengono assunte due volte al giorno. I pazienti che stanno già assumendo dosi stabile di farmaci usati per trattare i sintomi dell'MSA possono essere in grado di continuare i loro attuali farmaci mentre partecipano allo studio. 

Dopo aver determinato l'idoneità, la partecipazione allo studio dura circa 11 mesi e richiede la partecipazione di un caregiver che dovrà frequentare sette visite di controllo distribuite in quel periodo con il paziente.

Si tratta di uno studio  "randomizzato in doppio cieco con placebo".

Placebo : E' previsto che al 50% dei pazienti venga somministrato un placebo(è una sostanza che assomiglia al farmaco da testare, ma che non contiene principio attivo.) 

Doppio cieco : Durante una sperimentazione doppio cieco, né i pazienti né l’equipe medica conoscono la natura delle cure somministrate(quale paziente riceverà il placebo e quale il farmaco); al fine di evitare reazioni che possano influenzare i risultati della sperimentazione.

Lo studio verrà condotto anche in Italia,a breve comincerà il reclutamento pazienti .i quali verranno valutati per capire se rientrano nei requisiti minimi richiesti per poter essere inclusi.

Alcuni dei requisiti sono 

  • La capacità di effettuare autonomamente e senza aiuto almeno 10 passi ( è consentito l'uso di ausili quali deambulatore o bastone ed inoltre il paziente può essere aiutato ad alzarsi in piedi)

  • Deve essere garantita la presenza di un caregiver disponibile ad accompagnare il paziente alle visite di controllo

  • Diagnosi di possibile o probabile Msa in accordo con i criteri clinici Gilman et 2008,compresa la distinzione del sottotipo MSA-P O MSA-C

  • Previsione di sopravvivenza del paziente di almeno 3anni dal momento dello screening (valutazione a cura dell'investigator)

  • Età dal 40 ai 75 anni

Vi sono anche criteri di esclusione,suggeriamo di contattatre uno dei centri italiani coinvolti per informarvi 

Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano

Milano, Milan, Italy, 20122

Contact: Giulia Lazzeri    39 025 503 3807    giulia.lazzeri@outlook.com   

Azienda Univesrita' Ospedale, Clinica Neurologica

Padova, Italy, 35127

Contact: Valentina Misenti    39 049 821 4400    valentina.misenti@unipd.it 

  

A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona

Salerno, Italy, 84100

Contact: Maria Teresa Pellecchia    39 089 673703    mpellecchia@unisa.it   

 

E' possibile anche verificare i criteri di inclusione attraverso un questionario proposto dall'azienda farmaceutica a     QUESTO LINK

Se desiderate consigli o assistenza per contattare i centri o compilare il questionario

 

potete scriverci a italia.msa@gmail.com o contattarci sulla nostra pagina facebook e saremo felici di aiutarvi

ANLE138B

Nel 2008, team di scienziati guidati da Armin Giese dell'Università di Monaco e Christian Griesinger dell'Istituto Max Planck per la chimica biofisica a Gottinga hanno sviluppato una sostanza chiamata anle138b, che ha dimostrato di ritardare il danno delle cellule nervose nei topi con MSA o Parkinson ad un livello senza precedenti.

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SIROLIMUS

Lo studio, uno studio di fase 2 controllato con placebo, è attualmente in corso presso il Centro disautonomia della New York University ed è sponsorizzato dal NIH. L'obiettivo dello studio è determinare se sirolimus è sufficientemente promettente per rallentare la progressione dell'MSA

La logica per usare sirolimus è supportata da due fatti: primo, sirolimus (noto anche come rapamicina) è stato approvato dalla FDA per diversi decenni ormai, per curare disturbi diversi dall'MSA, vale a dire per prevenire il rigetto del trapianto di organi. Poiché sirolimus esiste da un po 'di tempo, il profilo degli eventi avversi e delle potenziali interazioni con altri farmaci è molto noto.

E in secondo luogo, quando i modelli murini di malattie neurodegenerative, inclusi quelli causati dall'alfa-sinucleina, sono stati trattati con sirolimus, il tasso di neurodegenerazione e l'onere della deposizione di alfa-sinucleina sono diminuiti. L'evidenza è che i modelli animali sono molto forti e, di conseguenza, sirolimus è stato da allora considerato un potenziale trattamento per le malattie neurodegenerative 

Lo studio è attualmente in corso ed è aperto il reclutamento,il luogo è Nw York,di seguito il sito con le informazioni

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ALTERITY THERAPEUTICS E PTB-434

Alterity Therapeutics Limited (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) ("Alterity" o "The Company") ha annunciato oggi di aver completato con successo il suo studio di Fase 1 su PBT434, un nuovo inibitore di piccole molecole biodisponibile oralmente dell'aggregazione alfa-sinucleina.

PBT434 è il primo di una nuova generazione di piccole molecole progettate per bloccare l'accumulo e l'aggregazione dell'α- sinucleina. L'Azienda è già nella fase preparatoria della pianificazione della sperimentazione clinica di fase 2 e fornirà ulteriori aggiornamenti

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